Real World Data y Real World Evidence: ¿De qué estamos hablando?
Los recursos económicos dedicados a promover la salud son limitados. Sin embargo, los precios relacionados con los medicamentos han puesto una presión sin precedentes, tanto en las instituciones que deben afrontar su financiación (los pagadores) que observan que la sostenibilidad de los Sistemas de Salud está amenazada, como para los fabricantes (la Industria Farmacéutica), que contempla que los incentivos a la innovación farmacéutica están en riesgo. La consecuencia es que el acceso de los pacientes a los medicamentos, y en particular a las innovaciones, puede estar comprometida. Por otra parte, se pide a los fabricantes que proporcionen información relacionada no sólo con la seguridad, el uso apropiado, y la eficacia, las tres barreras de acceso a los medicamentos tradicionales, sino también sobre su valor clínico y económico, la cuarta valla, y últimamente la capacidad de pago o financiación con cargo al erario público; la quinta barrera. Se trata, por tanto, de demostrar que son eficientes y añaden valor, con un particular interés en que esta demostración se valide en condiciones de práctica médica habitual. Esta tendencia es global (no es solo un problema de España o de Europa) y es particularmente evidente en las áreas terapéuticas de alto coste o de elevada complejidad, donde se están introduciendo un gran número de nuevas y costosas terapias para el tratamiento de enfermedades crónicas, sean éstas poco frecuentes o no.
El valor social de la innovación farmacéutica debe medirse conjuntamente a través del efecto sobre los resultados en salud y la calidad de vida de los pacientes, el impacto sobre los gastos individuales y sociales evitados, incluyendo las mejoras en productividad laboral, y la contribución que supone el sector para la economía en su conjunto. La reciente crisis sanitaria provocada por el Covid-19 es un triste recordatorio de los fuertes vínculos que existen entre la salud de la población y el crecimiento económico de los países. Sin embargo, el ritmo de avance de las innovaciones es trepidante, y en solo tres años hemos asistido a una oleada de terapias innovadoras, no sólo por el mayor número promedio de nuevos medicamentos aprobados anualmente, sino también por los avances clínicos logrados.
Por otra parte, desde hace unos años disponemos de muchos nuevos datos de salud (como las historias clínicas electrónicas) y herramientas analíticas sofisticadas, como la Inteligencia Artificial, que nos permiten extraer un valor considerable de ellos. Podemos evaluar los costes de las enfermedades, la eficiencia de una intervención sanitaria (sus costes, beneficios y riesgos), comparar la efectividad de tratamientos diversos o medir los resultados de las intervenciones a largo plazo. Es por esto que los decisores sanitarios y los pagadores quieren, y necesitan, conocer cuál es el valor añadido de las nuevas terapias y, sobre todo, que valor aportan en condiciones de práctica médica habitual. Estamos hablando de lo que se ha dado en llamar Real World Data y Real World Evidence, que se ha traducido muy acertadamente por “Datos y Evidencias del Mundo Real”.
Aunque los ensayos clínicos aleatorizados tradicionales siguen siendo el estándar de referencia, factores tales como la variabilidad y heterogeneidad en la respuesta al fármaco en la vida real, la limitada adherencia a los tratamientos, o el uso de los mismos en pacientes diferentes de los que participaron en el proceso de investigación previo a la autorización, condicionan la generalización de resultados a partir de los ensayos clínicos. Probablemente la definición más citada de Real World Data nos viene del área de la Farmacoeconomía. La ISPOR define Real World Data como: “Datos usados para tomar decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados”. En el sector se usa casi como sinónimo de Real World Evidence el concepto de Real World Data. No son sin embargo, sinónimos exactos: los datos (Real World Data) son los que debidamente analizados, para controlar los sesgos inherentes, conducen a las evidencias (Real World Evidence). Entre ambos colocamos los procesos analíticos que nos permiten convertir datos en evidencias.
Es, por tanto, que nos encontramos inmersos en la implantación, no de una nueva disciplina, sino de una forma complementaria a la tradicional basada en la investigación clínica, para generar evidencias que son de indudable valor y necesarias para abordar la toma de decisiones en salud minimizando o controlando la incertidumbre vinculada a la misma. Por tanto, en el futuro cercano, vamos asistir a un despliegue inusitado de estudios e iniciativas encaminadas a complementar el conocimiento del valor terapéutico de las tecnologías sanitarias y medicamentos como información obtenida en condiciones de “Vida Real” que ayudarán a la toma de decisiones en salud minimizando la incertidumbre presente de forma habitual.